Il primo studio randomizzato su larga scala internazionale su trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) nella sclerosi multipla recidivante remittente (SM) ha dimostrato che il trattamento ha stabilizzato la malattia e ha migliorato la disabilità in persone che avevano avuto due o più recidive nell’anno prima di unirsi il processo.

Durante lo studio, i ricercatori hanno reclutato 110 persone con SM recidivante e frequenti ricadute sulla terapia farmacologica convenzionale.

La metà delle persone coinvolte nello studio (55) è stata randomizzata all’AHSCT e l’altra metà (55) è stata randomizzata al miglior trattamento farmacologico disponibile.

La disabilità è stata misurata utilizzando uno strumento di valutazione standard noto come “Expanded Disability Status Scale” (EDSS) per verificare se la malattia fosse migliorata, progredita o rimanesse invariata.

I livelli inferiori della scala (da 1.0 a 4.0) catturano le persone che sono ancora in grado di camminare ma hanno qualche difficoltà con la loro visione, movimento, sensazione, coordinazione e controllo della vescica.

I livelli intermedi (da 4,5 a 6,5) catturano persone con difficoltà motorie. I livelli più alti della scala catturano le persone con disabilità più gravi, incluso il confinamento totale del letto in alcuni casi.

Risultati chiave:

110 persone con SM attiva, recidivante e remittente nonostante siano state trattate con farmaci modificanti la malattia sono state randomizzate a ricevere il miglior trattamento farmacologico disponibile o AHSCT.
Durante il periodo di follow-up del trattamento, la disabilità è migliorata significativamente dopo AHSCT.
Il punteggio EDSS dei pazienti che hanno ricevuto il trapianto è migliorato da una media di 3,5 a 2,4, il che non ha precedenti negli studi sul trattamento della SM. Ciò è in netto contrasto con coloro che hanno ricevuto un trattamento farmacologico standard i cui punteggi EDSS sono diminuiti da un punteggio medio di 3,3 a 3,9.
Nel giro di un anno dal processo, solo un paziente nel braccio trapianto dello studio ha avuto una recidiva rispetto a 39 recidive osservate nel braccio di trattamento della droga.
Con un follow up medio di tre anni, il fallimento del trattamento misurato dalla progressione della disabilità era del 6% nel braccio HSCT e del 60% nel braccio di trattamento farmacologico.
30 persone che sono state originariamente assegnate in modo casuale al braccio di trattamento del farmaco sono state trasferite sul braccio del trapianto durante il periodo di prova dopo che avevano avuto un declino nei loro punteggi EDSS. Dopo AHSCT i loro punteggi sono migliorati da 5.2 a 2.6.
Nessuna persona nel braccio AHSCT ha subito effetti collaterali significativi.
L’AHSCT è un trattamento intensivo che essenzialmente ricostruisce il sistema immunitario del paziente utilizzando cellule staminali prelevate dal proprio sangue e dal midollo osseo per ripristinarlo a un punto prima che causasse la SM.

Dopo aver raccolto e congelato le cellule staminali, il paziente riceve un’alta dose di chemioterapia prima che le cellule staminali siano scongelate e reinfuse nel sangue del paziente per riavviare il loro sistema immunitario.

Attualmente è adatto solo per i pazienti con la forma di remissione recidivante della malattia che non hanno risposto ai trattamenti standard e che hanno vissuto con la malattia per dieci anni o meno.

I risultati, sono stati salutati come “estremamente incoraggianti” dai ricercatori Professor Basil Sharrack e Professor John Snowden del Royal Hallamshire Hospital di Sheffield, l’unico sito del Regno Unito coinvolto in questo processo storico guidato dal dott. Richard Burt, della North Western University di Chicago . Il processo si è chiuso a qualsiasi ulteriore reclutamento del paziente.

Professore onorario di Neurologia clinica presso l’Università di Sheffield, Professor Basil Sharrack, Neurologo consulente presso Sheffield Teaching Hospitals, NHS Foundation Trust, Principal Investigator presso il NIHR Sheffield Biomedical Research Center e co-investigatore dello studio MIST, ha dichiarato:

“Siamo molto entusiasti di questi risultati estremamente incoraggianti, che sono i primi a valutare l’efficacia a lungo termine di AHSCT nelle persone con la forma di remissione recidivante attiva della malattia in uno studio randomizzato di fase tre.

“Nello studio, quasi tutti i pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe non hanno mostrato alcun segno del fatto che la loro malattia fosse attiva un anno dopo il trattamento e, cosa più importante, il loro livello di disabilità è migliorato significativamente.

È anche molto importante sottolineare che questi sono ancora i primi giorni e che i pazienti saranno seguiti per cinque anni “.

Professore onorario di Ematomo-oncologia e trapianto di cellule staminali presso l’Università di Sheffield, il professor John Snowden, consulente ematologo, co-investigatore dello studio MIST e direttore del trapianto di midollo osseo presso Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust, ha aggiunto:

“Questi sono risultati significativi e siamo molto lieti di aver lavorato in collaborazione con il dott. Richard Burt e altri nostri colleghi di ricerca internazionali.

I risultati iniziali dello studio MIST mostrano che questo tipo di trapianto di cellule staminali può essere fornito con sicurezza accettabile a persone con SM recidivante remittente altamente attiva.

“Tuttavia, è necessaria una valutazione a lungo termine e i pazienti trattati nello studio MIST saranno seguiti fino al 2021.

È importante sottolineare che questo trattamento non è purtroppo adatto a tutte le persone con SM. Questo tipo di trapianto di cellule staminali ha come obiettivo la fase infiammatoria della SM. “

INFORMAZIONI SU QUESTO ARTICOLO DI RICERCA NEUROSCIENZA
Fonte: Amy Huxtable – Università di Sheffield
Fonte immagine: comunicato stampa dell’Università di Sheffield.
Ricerca originale: Riassunto per “TRAPIANTO DI CELLULE STAMINALI EMATOPOIET MIOELOABLATICHE VERSUS CONTINUA PATOLOGIE MODIFICANTI DI MALATTIA (DMT) IN PAZIENTI CON RILASCIO ALTAMENTE ATTIVO RIMONTANTE MULTIPLA SCLEROSI (RRMS)” di Richard K Burt, Roumen Balabanov, John A Snowden, Basil Sharrack, Maria Carolina Oliveira, Flavia Nelson e Joachim Burman. Lo studio è stato presentato all’EBMT 2018.

CategoryCure, Patologie, Salute

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