I risultati dello studio globale, multicentrico e di fase 2 che ha portato alla prima approvazione da parte della FDA di un approccio di terapia genica / terapia cellulare noto come terapia delle cellule T CAR, sono stati pubblicati oggi nel New England Journal of Medicine.

La terapia, tisagenlecleucel, utilizza i propri globuli bianchi del paziente che sono stati geneticamente riprogettati per colpire e uccidere specificamente le cellule tumorali.

È stato approvato ad agosto 2017 per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta pediatrica (ALL), il tumore infantile più comune.

Tra gli autori senior dello studio figurano Stephan A. Grupp, MD, PhD, dell’ospedale pediatrico di Philadelphia e Michael A. Pulsipher, MD, dell’ospedale pediatrico di Los Angeles (CHLA).

“Stephan Grupp e il suo team di CHOP hanno aperto la strada a questa terapia e sono stati in grado di dimostrare che era efficace quando fabbricati e somministrati in un singolo sito”, ha detto Pulsipher, capo sezione del trapianto di sangue e midollo presso il Centro pediatrico per il cancro e le malattie del sangue al CHLA .

“Per questo studio, abbiamo lavorato insieme a molti colleghi per dimostrare che il trattamento con la terapia delle cellule T CAR non solo è fattibile in un contesto globale, multisite, ma che è anche ugualmente sicuro ed efficace”.

Pulsipher, che è anche presidente del Consorzio per il trapianto di sangue e midollo pediatrico, ha lavorato con Grupp e l’autore principale del giornale, Shannon Maude di CHOP, nonché con gli investigatori di Stati Uniti, Canada, Europa, Giappone e Australia per organizzare e gestire processo, in collaborazione con Novartis, lo sponsor del settore del processo.

Lo studio è stato condotto in 25 siti in 11 paesi.

Il giornale del New England Journal riporta su 75 pazienti valutabili tra i 3 e i 21 anni di età con LB a cellule B refrattari a trattamento recidivante.

Il 61% di questi pazienti ha avuto una recidiva dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, una terapia intensiva destinata a essere curativa e il cui fallimento lascia poche opzioni rimanenti.

Per confronto, la carta cita un’altra terapia approvata dalla FDA per il trattamento di bambini con LLA recidivante o refrattaria; ha prodotto un tasso di risposta del 20% con un tempo di sopravvivenza globale medio di 13 settimane.

“Precedentemente, per i pazienti che avevano recidivato dopo il trapianto o non rispondevano al trattamento – non c’era molto altro da offrire e spesso, sono andati all’ospedale”, ha detto Pulsipher.

“Ora, invece di mandarli all’ospizio, li trattiamo con cellule T-CAR,  rendendogli la vita  migliore, quindi li rimandiamo a casa”.

L’analisi aggiornata ha mostrato un tasso di remissione globale dell’81% entro 3 mesi dal trattamento.

Tutti i pazienti che hanno risposto alla terapia non hanno mostrato una minima malattia residua mediante citometria a flusso – il mezzo di analisi più sensibile.

La sopravvivenza globale era del 90% a 6 mesi e del 76% a 12 mesi.

La durata media della remissione non è stata raggiunta, con tisagenlecleucel rimasto nel sangue fino a 20 mesi.

“La terapia CAR-T è davvero un punto di svolta per la leucemia pediatrica”, ha detto Alan S. Wayne, MD, direttore del Children’s Center for Cancer and Blood Diseases di CHLA.

“Siamo lieti di essere uno di un piccolo numero di istituzioni in grado di offrire questo nuovo trattamento ai bambini per i quali le terapie convenzionali hanno fallito”.

Effetti collaterali sostanziali sono associati a questa terapia; eventi avversi di grado 3 o 4 che possono essere stati correlati alla terapia si sono verificati nel 73% dei pazienti.

Gli effetti collaterali più significativi includono la sindrome da rilascio di citochine, che spesso richiede l’ammissione a un’unità di terapia intensiva e eventi neurologici nel 40% dei pazienti.

Riferimento alla rivista: New England Journal of Medicine

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